Los expertos han realizado pruebas con ratones y afirman que el tratamiento puede aplicarse a bebés, si bien esta posibilidad es polémica tanto por los recelos éticos como por la seguridad del procedimiento. «Las terapias génicas utilizadas ya en niños, no en fetos, no han dado los resultados esperados», ha señalado Marina Gutiérrez, vicepresidenta de la Sociedad Argentina de Genética Médica.

En efecto, hace algún tiempo científicos de Francia y Estados Unidos tuvieron que suspender las pruebas de esta terapia después de que un niño en tratamiento desarrollara un cáncer.

Los científicos advierten que, aunque este tipo de investigación ya se realiza con animales en todo el mundo, falta mucho para que sea aplicada en seres humanos. «La terapia genética consiste en introducir en el organismo una copia sana de un gen defectuoso o anormal para corregir el defecto en el genoma del individuo», afirma la doctora Gutiérrez.

Estos genes terapéuticos pueden ser transferidos al paciente colocándolos junto a un virus no perjudicial o un vector que es inyectado en el organismo. Los expertos de Londres han utilizado una versión modificada del virus del sida para tratar en el útero una fibrosis quística de fetos de ratones.

Problemas de inmunidad

Los científicos ya han logrado tratar con terapia genética a pacientes con hemofilia y a los llamados niños burbuja, en los que falla el sistema inmune. Pero la terapia genética en niños y adultos tiene problemas porque sus cuerpos pueden montar una respuesta inmune y desarrollar anticuerpos que eviten que funcione el tratamiento.

No obstante, los científicos creen que, en la etapa fetal, el sistema inmune aún no se ha desarrollado lo suficiente para prevenir el efecto de los genes implantados. Afirman que el tratamiento también puede ser más poderoso en bebés que aún se están desarrollando y cuyas células se están multiplicando rápidamente. Además, agregan, la terapia podría ser una cura antes de que la enfermedad tenga oportunidad de causar daños en el nonato.

«Sin duda, en el futuro esta técnica podría ser la mejor alternativa para tener un hijo sano en las parejas con riesgo. Pero queda un largo trecho para aplicarlo en humanos», ha señalado la doctora Gutiérrez.

La fibrosis quística es una enfermedad debilitante que bloquea los pulmones del enfermo con mucosidad y es una de las enfermedades hereditarias más comunes en el mundo. Sus daños comienzan antes del nacimiento. «Si podemos tratar el problema antes de que empiece», afirman los científicos, «podremos obtener el mayor beneficio».

Los investigadores intentarán ahora llevar a cabo su técnica de reemplazo de genes en primates.